Un estudio de la UGR determinan que la rapamicina no es efectiva para enfermedades mitocondriales
Investigadores han asegurado que este medicamento no ejerce ningún efecto ante ciertos casos de encefalopatía severa letal
Investigadores de la Universidad de Granada han determinado que, en contra de lo que se pensaba hasta ahora, la rapamicina, un medicamento inmunosupresor que se utiliza para evitar el rechazo de órganos trasplantados y que también puede ser útil en el cáncer, no es efectiva para el tratamiento generalizados de enfermedades mitocondriales.
Las enfermedades mitocondriales están catalogadas dentro de las llamadas 'enfermedades raras' pero, en su conjunto, constituyen las enfermedades más frecuentes dentro de las enfermedades metabólicas congénitas.
En la mayoría de casos no existen tratamientos efectivos para estas enfermedades y la atención al paciente se limita a cuidados paliativos, según informa la Universidad de Granada.
Hace cinco años, se publicó un estudio preclínico que mostraba datos muy prometedores en cuanto al uso de la rapamicina para el tratamiento de enfermedades mitocondriales. Sin embargo, no identificaba los mecanismos de acción de este fármaco y, a pesar de ser terapéuticamente relevante en un tipo concreto de enfermedad mitocondrial, se desconocía si su aplicación potencial podría extenderse a otras enfermedades mitocondriales, independientemente de la mutación o defecto molecular que la cause.
En este estudio, los investigadores han evaluado el efecto de la rapamicina en un modelo diferente de enfermedad mitocondrial causada por una mutación en el gen Coq9, lo que produce una encefalopatía severa letal.
En contraposición al estudio inicial, la rapamicina no ejerció ningún efecto terapéutico en el modelo encefalopático, en contra de lo esperado.
